Препарат «Золгенсма» от «Круга добра» получили шесть детей со спинальной мы

Генный препарат «Золгенсма» для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), один укол которого стоит более 160 млн рублей, получили от фонда «Круг добра» уже шестеро детей. Об этом ТАСС в понедельник сообщили в пресс-службе НМИЦ здоровья детей Минздрава России.

«С 20 по 27 августа 2021 года в НМИЦ здоровья детей Минздрава России шесть пациентов со СМА получили генную терапию препаратом «Золгенсма», предоставленным президентским фондом «Круг добра». Еще одному пациенту препарат будет введен в сентябре», — говорится в сообщении.

СМА — группа наследственных заболеваний, протекающих с поражением двигательных нейронов. Заболевание приводит к регрессу двигательных навыков, постепенной атрофии мышц, развитию тяжелой дыхательной недостаточности.

«Частота встречаемости — один на 6–10 тыс. новорожденных. СМА является самой частой причиной смерти детей раннего возраста среди генетических заболеваний. Для лечения СМА в мире существуют три препарата: «Спинраза», «Эврисди», «Золгенсма», которые отличаются по механизму действия и способу введения», — рассказала руководитель Центра детской психоневрологии НМИЦ здоровья детей Минздрава России, профессор Людмила Кузенкова, чьи слова приводит пресс-служба.

«Золгенсма» является первым генным препаратом для лечения СМА. Это самый дорогой лекарственный препарат в мире: один укол стоит свыше 160 млн рублей, отметили в пресс-службе.

Медицинская помощь в НМИЦ здоровья детей

«Ежегодно в нашем центре высокотехнологичную медицинскую помощь получают свыше 100 пациентов со спинальной мышечной атрофией», — сказал директор НМИЦ здоровья детей Минздрава России, заслуженный врач Российской Федерации, профессор Андрей Фисенко, чьи слова приводит пресс-служба.

«Помимо патогенетического лечения в НМИЦ здоровья детей Минздрава России проводится весь комплекс медицинского сопровождения детей со СМА с привлечением мультидисциплинарной команды высококвалифицированных специалистов центра», — добавила Кузенкова.

Президент РФ Владимир Путин в январе подписал указ о создании фонда «Круг добра». Среди приоритетных задач фонда — реализация дополнительного механизма организации и финансового обеспечения оказания медпомощи детям с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими, а также обеспечение таких детей лекарствами и медицинскими изделиями, включая не зарегистрированные в РФ.