Рецепт на инновации: как по нацпроекту развивается фармацевтическая отрасль

Развитие системы здравоохранения, базирующейся на собственных инновациях и технологических достижениях, независимой от внешних поставок, – приоритет для нашей страны. Современные методы лечения и препараты, разработанные и произведенные в нашей стране, должны быть доступны каждому пациенту. Для этого необходимо укреплять научный и производственный потенциал медицинской науки.

Нацпроект «Новые технологии сбережения здоровья» стартовал по решению Президента России Владимира Путина в 2025 году. В него входят пять федеральных проектов:

• «Управление медицинской наукой» отвечает за эффективность исследований и внедрение в практику разработок на стыке химии, физики, биологии, инженерии и искусственного интеллекта, по направлениям биоинжиниринга и ИИ;

• «Технологии разработки медицинских изделий, лекарственных средств и платформ нового поколения» – при его поддержке создают инновационные препараты и изделия, в том числе персонализированные решения на основе генной терапии – лекарства с фрагментами ДНК человека, которые эффективны при борьбе с наследственными заболеваниями. Также наращивается разработка и производство имплантов для сердечно-сосудистой хирургии и программного обеспечения с внедрением ИИ;

• «Биомедицинские и когнитивные технологии будущего» направлен на развитие биомедицины, разработку инновационных методов лечения и препаратов, отвечающих мировым тенденциям. Среди подобных отечественных средств – вакцина «Спутник V», во время пандемии Covid-19 спасшая миллионы людей в России и еще 70 странах, а также первый в мире препарат для лечения болезни Бехтерева – его зарегистрировали в 2024 году. На основе нейротехнологий разрабатывают лекарства и медизделия для предупреждения и лечения когнитивных и сенсорных нарушений.

• «Регенеративная медицина, технологии превентивной медицины, обеспечение активного и здорового долголетия» поддерживает работу по исследованию способов замедления старения: от клеточных и регенеративных технологий до превентивных методов, здорового питания и эффективной диагностики биологического возраста;

• «Развитие производства наиболее востребованных лекарственных препаратов и медицинских изделий» — помогает формировать полный замкнутый цикл производства стратегически важных лекарств. Все внутри страны: от разработки и клинических исследований до изготовления и запуска в продажу.

Всего к 2030 году в России будут производить более 1100 отечественных лекарственных препаратов и более 3400 медицинских изделий: от бахил, бинтов, шприцов и других расходных материалов до сложного тяжелого диагностического оборудования – рентген-аппаратов, КТ и МРТ-сканеров.

Производственные мощности фармацевтической отрасли значительно выросли. За последние годы были открыты более 80 новых площадок, более 520 компаний уже выпускают медицинскую продукцию. До 2030 года в стране построят еще не менее 10 производств наиболее важных лекарств – противоопухолевых, гормональных и радиофармацевтических препаратов.

Доля отечественной продукции на открытом рынке – 63%, а российские компании закрывают более 80% потребностей системы здравоохранения. В нашей стране производят 86% средств из перечня жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов. Они предназначены, например, для лечения онкозаболеваний, спинальной мышечной атрофии, гепатита С, сахарного диабета, инфаркта миокарда, тромбоза глубоких вен, эпилепсии, артрита, хронических болезней почек и дыхательных путей. Причем для выпуска около 2/3 этих препаратов используют российские субстанции, уровень производства которых тоже постоянно растет.

Заметные изменения происходят в сфере медицинских технологий. В России зарегистрировано более 50 изделий с использованием ИИ. Они помогают врачам работать с медицинскими изображениями, анализировать электронные медкарты, подбирать фармакотерапию, расшифровывать ЭКГ, планировать проведение операций.

Высокий уровень независимости от импортных компонентов достигнут в производстве вакцин. Для Национального календаря профилактических прививок в России по полному циклу выпускают вакцины против 11 из 12 возбудителей – гриппа, кори, менингококковой инфекции и других.

В 2025 году в Кировской области начали производить препарат против вируса папилломы человека (ВПЧ). Этот ДНК-содержащий вирус поражает эпителий кожи и слизистых и способен стать причиной доброкачественных и злокачественных новообразований.

Рекомбинантная четырехвалентная вакцина содержит частицы оболочки вируса L1 ВПЧ типов 6, 11, 16 и 18. Они помогают формировать иммунный ответ, в том числе выработку специфических антител к белкам капсида ВПЧ. Вакцина формирует защиту еще до заражения и снижает риск развития заболеваний, связанных с ВПЧ. Вакцинация от этого вируса – эффективный способ профилактики онкологических заболеваний, в первую очередь – рака шейки матки.

Также развивается ряд проектов по выпуску препаратов для профилактики менингококковой инфекции и ветряной оспы.

Выросло производство препаратов для лечения онкозаболеваний – российские компании поставляют более 80% таких лекарств. В том числе средства таргетной терапии на основе моноклональных антител.

Среди инновационных лекарств, зарегистрированных в России, – препарат Камрелизумаб. Его применяют при лечении плоскоклеточного рака пищевода, носоглотки, немелкоклеточного рака лёгкого.

Камрелизумаб представляет собой моноклональное антитело — белковую молекулу, избирательно атакующую определенные клетки опухоли. Ее получают по технологии рекомбинантной ДНК и молекулярного клонирования.

Главная мишень для камрелизумаба — рецептор PD-1 на поверхности Т-лимфоцитов, играющих ключевую роль в иммунной защите организма. Многие виды опухолей способны подавить активность этого рецептора, фактически «усыпляя» именные клетки. Камрелизумаб же не позволяет им сделать это, блокируя рецептор. Это снимает иммунное торможение, Т-лимфоциты вновь активируются, распознают и уничтожают опухолевые клетки.

Препарат Третиноин используют в терапии острого промиелоцитарного лейкоза. При этом заболевании нарушается созревание клеток крови в костном мозге – его блокирует патологический белок. В итоге накапливаются незрелые клетки предшественники лейкоцитов, которые не выполняют свои функции.

Третиноин «включает» программу их правильного развития. Препарат связывается с рецепторами в ядре и запускает процессы, которые приводят к устранению патологического белка. После этого лейкозные клетки начинают созревать и утрачивают способность к неконтролируемому размножению.

Таргетный препарат Эверолимус применяют при лечении почечно-клеточного рака, нейроэндокринных опухолей, а также рака молочной железы. Его действие основано на блокировании сигнального пути белка mTOR, который управляет ростом клеток, делением, синтезом белка, энергетическим обменом и выживанием клетки. Опухоль использует этот механизм как «ускоритель» собственного роста.

Эверолимус действует как селективный ингибитор процесса – замедляет или полностью останавливает рост и деление именно раковых клеток. Препарат образует комплекс с другим внутриклеточным белком, и подавляет его активность патологического сигнального пути.

В нашей стране выпускают инновационные препараты для лечения аутоимунных заболеваний, при которых иммунная система атакует здоровые клетки, ткани и органы собственного организма, принимая их за чужеродные.

Этанерцепт – биологический противовоспалительный препарат. Его используют для лечения некоторых форм артрита и тяжёлого псориаза у детей и подростков. Этанерцепт действует на один из ключевых механизмов воспаления — систему фактора некроза опухоли (TNF-α). В норме она помогает организму бороться с инфекциями и регулирует воспалительную реакцию. Но при аутоиммунных заболеваниях организм вырабатывает слишком много сигнальных молекул TNF-α. Это приводит к постоянному воспалению, прежде всего в суставах, коже и позвоночнике.

Этанерцепт работает как «ловушка» для TNF-α. Препарат связывает этот медиатор воспаления и не дает взаимодействовать с клетками. Цепочка воспалительных сигналов блокируется. Воспаление, боли и другие проявления заболевания «гаснут». Таким образом препарат не просто снимает симптомы, но и влияет на сам механизм заболевания.

Для лечения рассеянного склероза и других хронических аутоимунных заболеваний используют препарат Дивозилимаб. Это гуманизированное моноклональное антитело или иммуноглобулин, созданный методом генной инженерии преимущественно из человеческих белков. Препарат подавляет высокую патологическую активность иммунной системы против тканей своего организма. Это снижает воспаление и замедляет развитие аутоиммунных заболеваний.

Основная мишень лекарства – белок CD20. Он находится на поверхности В-лимфоцитов – клеток иммунной системы, играющих важную роль в развитии аутоиммунного воспаления. Дивозилимаб связывается с белком CD20, запуская иммунное уничтожение излишне активных В-лимфоцитов. При этом он не влияет на стволовые клетки иммунной системы и плазматические клетки, отвечающие за уже сформированный иммунитет. Не наблюдается и значимого воздействия на число Т-лимфоцитов и врождённый иммунитет.

При ревматоидном артрите иммунная система атакует собственные ткани суставов, что приводит к боли, отеку и постепенному разрушению суставных структур. Воспаление может затрагивать и сосуды, лёгкие и сердце. Основная задача современной терапии — подавить патологическое воспаление и остановить разрушение.

Для лечения этого заболевания применяют Олокизумаб — также моноклональное антитело. В организме пациента он блокирует интерлейкин-6 (IL-6), один из ключевых медиаторов воспаления, разрушения хрящевой и костной тканей. При ревматоидном артрите уровень IL-6 значительно повышается, что приводит к хроническому воспалению в суставах.

После блокировки олокизумабом IL-6 сигнал воспаления не передается. Это снижает боль и припухлость суставов, замедляет разрушение суставных структур. Препарат действует как направленная иммунная терапия, которая воздействует на один из центральных механизмов заболевания.

Гофликицепт – биологический противовоспалительный препарат. Его используют для лечения рецидивирующего перикардита. При нем воспаляется перикарда – оболочка, которая окружает сердце. Это вызывает накопление жидкости в перикарде и боли в грудине.

Ключевую роль в развитии воспаления играют провоспалительные цитокины, которые выделяются клетами перикарда и иммунной системы в ответ на повреждение тканей. Гофликицепт блокирует передачу воспалительного сигнала, уменьшая активность воспаления и болевой синдром, а также снижая вероятность рецидивов заболевания.

Экулизумаб – лекарство от редких заболеваний крови, в том числе пароксизмальной ночной гемоглобинурии. При ней иммунная система повреждает собственные клетки организма – эритроциты. На поверхности этих клеток отсутствуют защитные белки, которые обычно препятствуют атаке со стороны собственного организма. Это приводит к анемии, слабости и повышенному риску тромбозов, нарушению работы органов, прежде всего почек.

Также экулизумаб помогает при атипичном гемолитико-уремическом синдроме, который сопровождается разрушением эритроцитов, снижением уровня тромбоцитов и нарушением функции почек. Основная причина заболевания – чрезмерная активация системы комплемента, группы белков крови, участвующих в иммунной защите. В норме они активируются последовательно и помогают иммунной системе уничтожать клетки, которые та считает опасными или поврежденными.

Экулизумаб относится к моноклональным антителам и воздействует именно на систему комплемента. Препарат блокирует один из ключевых белков — C5, который участвует в завершающей стадии имунного ответа. Это предотвращает разрушение эритроцитов при пароксизмальной ночной гемоглобинурии и уменьшает повреждение сосудов при атипичном гемолитико-уремическом синдроме. Кроме того, ранние этапы системы комплемента сохраняются и выполняют свои функции по защите от микроорганизмов и вирусов.

Сахарный диабет, наряду с онко- и сердечно-сосудистыми заболеваниями, – одна из главных угроз здоровью человека. При сахарном диабете организму не хватает собственного инсулина или он работает хуже, чем нужно. Из-за этого в клетки поступает недостаточно глюкозы – она накапливается в крови. Длительно повышенное содержание глюкозы повреждает сосуды и нервы, влияет на работу глаз, почек, сердца и других органов. Лечение базируется на удержании глюкозы в крови в целевых значениях, особенно после еды и натощак.

Для борьбы с сахарным диабетом у взрослых и детей с 6 лет в России выпускают Инсулин аспарт. Это отечественный аналог человеческого инсулина короткого действия, полученный по технологии рекомбинантной ДНК. В готовой двухфазной суспензии 30% быстродействующего средства и 70% средней продолжительности действия. За счет этого препарат оперативно снижает глюкозу, а затем длительное время поддерживает эффект. Он связывается с инсулиновыми рецепторами в мышечной и жировой ткани. После связывания клетки активнее забирают глюкозу из крови и используют внутри. Одновременно препарат тормозит ее образование в печени. Это подавляет как подъем сахара после еды, так и общий уровень гликемии.

После подкожного введения эффект проявляется уже через 10–20 минут, а максимальный – в интервале от 1 до 4 часов. Действие может сохраняться до суток. 

При заболеваниях костей и суставов, таких как спондилоартрит или Болезнь Бехтерева, применяют Сенипрутуг — пример высокоселективной иммунной терапии. Его механизм отличается от большинства препаратов для лечения спондилоартрита – направлен не на блокирование отдельных медиаторов воспаления, а на устранение конкретной популяции Т-лимфоцитов, участвующих в развитии заболевания.

Болезнь Бехтерева развивается из-за нарушения работы иммунной системы: среди симптомов – хроническая боль в спине, скованность позвоночника, постепенное снижение подвижности. Это хроническое воспалительное заболевание, преимущественно поражающее позвоночник и крестцово-подвздошные суставы, со временем может привести к структурным изменениям позвоночника и его ригидности. 

Сенипрутуг – моноклональное антитело, созданное с применением генной инженерии. Его используют для точечного воздействия на конкретную группу клеток иммунной системы. Мишень лекарства – сегмент TRBV9 в составе рецептора Т-лимфоцитов, участвующих в иммунном ответе. При аксиальном спондилоартрите они запускают и усиливают воспалительную реакцию, активируют другие иммунные клетки и поддерживают выработку провоспалительных цитокинов. Сенипрутуг связывается с TRBV9 и число именно этой группы клеток снижается. За счет этого ослабевает один из ключевых механизмов иммунного воспаления.

Принципиальная особенность препарата – высокая избирательность. Он действует преимущественно на TRBV9 положительные Т-лимфоциты и практически не затрагивает остальные Т-клетки и В-лимфоциты.

Вы лечились современными препаратами, созданными в России? Или, наоборот, участвуете в их разработке? Расскажите нам об этом.